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Farmaci orfani. Aifa riapre il Fondo 5%

Nei giorni scorsi aveva destato perplessità e qualche preoccupazione la notizia della circolare di AIFA, rivolta alle Regioni, di uno stop ai nuovi accessi al Fondo 5%. 

Notizie non controllate avevano dato anche per chiuse le erogazioni di farmaci già in essere al momento della circolare, dando un’interpretazione non corretta di quanto scritto dai competenti organi di AIFA. 

Capiamo meglio cosa è e come viene costituito il fondo. 

La Legge 326/2003 ha previsto la costituzione di un Fondo nazionale presso AIFA per l’impiego di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di terapia, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie. Il Fondo è costituito dal 50% del contributo che le aziende farmaceutiche versano su base annuale ad AIFA. Tale contributo è corrispondente al 5% delle spese annuali per attività di promozione che le aziende farmaceutiche destinano ai medici.

Nel corso del 2020 e in buona parte anche nel 2021 le spese per le attività di promozione sui medici sono, causa pandemia, state notevolmente ridotte. Questo ha comportato un decremento degli “incassi” del fondo, a fronte peraltro di un aumento dell’utilizzo: come si legge nella nota AIFA si è passati da poco più di 20 ml di euro nell’anno 2010 a circa 10,5 ml nel 2020.
Il fondo, che nel 2016 ammontava a circa 32 milioni, è stato utilizzato da persone con malattia rara per circa 7,4 milioni di euro nello stesso anno, per 72 pazienti. 

Nel 2019 le persone che hanno avuto accesso sono state 991 con malattia rara e 760 con tumori rari. Nel 2020 il trend è stato ulteriormente in crescita: 1361 persone con malattia rara e 937 persone con tumori rari (2298 beneficiari sul totale di 2934). 

In totale, i rimborsi autorizzati hanno superato, per il 2019 e 2020, i 50 milioni di euro (rispettivamente 54,468 e 55,747). 

Come osservato nel rapporto Monitorare, di cui riportiamo un estratto di approfondimento in calce all’articolo, “è facile attendersi che il trend di crescita evidenziato possa a breve portare ad una saturazione del fondo, una volta esaurito anche l’utilizzo degli avanzi degli anni precedenti”.

E’ necessario quindi da un lato un maggiore controllo sulle richieste di accesso, come chiesto da AIFA (un particolare sforzo volto a ridefinire le regole e i criteri da utilizzare), dall’altro ad un ripensamento e semplificazione del sistema, tenuto conto anche delle altre forme di accesso precoce alle terapie ad oggi disponibili nel nostro paese: la 648, l’uso compassionevole, la 94 e altre (cfr. VII Rapporto Monitorare sulla condizione delle persone con malattia rara, pag. 118 e sg.).

L’accesso al fondo è già stato ripristinato, previo accordo sulle modalità di accesso, come dichiarato da AIFA nella sua nota (“Qualora le richieste dovessero assumere un carattere di uso ripetuto in casi consecutivi, AIFA si attiverà – a seconda della condizione e dello stadio di sviluppo del medicinale – per valutare strategie di accesso alternative, quali la possibilità di inserimento del medicinale nella legge 648/96, o l’avvio di uno studio clinico, o di un programma di uso terapeutico in accordo con la ditta produttrice”).

 

(a cura di Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO e Comitato Scientifico di RaraMente)