Gli Stati Generali delle Malattie Rare, all’interno della manifestazione del Forum Sistema Salute 2022 tenutasi a Firenze il 6 e 7 ottobre, hanno rappresentato un momento di sintesi dei tavoli di discussione iniziati alla Convention Monitorare.
Da quanto emerso in quella sede, infatti, sono stati estratti alcuni punti focali che hanno portato a un confronto inter-associativo nella prima quindicina del mese di settembre. Le maggiori criticità sono state poi discusse all’interno di tavoli di lavoro con i vari interlocutori istituzionali.
I quattro temi fondamentali – percorso diagnostico, presa in carico, ricerca e accesso alle terapie – sono stati approfonditi con un taglio di specifico interesse per la comunità delle persone con malattia rara.
Ad aprire i lavori, il messaggio del Ministro Speranza, che ha voluto rappresentare la sua vicinanza alla comunità delle persone con malattia rara: “Le malattie rare sono un tema di primo piano, che deve senza esitazioni continuare ad essere una priorità anche nei prossimi anni. La definizione della legge per la cura, il sostegno alla ricerca e alla produzione dei farmaci orfani ha segnato un momento fondamentale, che vedo come un punto di partenza affinché chi è affetto da una patologia rara possa presto guardare al futuro con maggiore fiducia. Lavorare in questa direzione significa prendere in carico una questione complessa che investe il nostro sistema sanitario, la ricerca, la farmaceutica, ma che rappresenta anche una sostanziale questione di civiltà, nel solco indicato con chiarezza dalla nostra Costituzione, che a tutti assicura la tutela della salute e il diritto ad essere curati”.
Cooperazione e partecipazione delle associazioni di pazienti nel percorso diagnostico, nella ricerca e in particolare all’interno dei comitati etici, la necessità di un maggiore investimento in formazione e informazione sia del personale medico che dei pazienti, la creazione di modelli organizzativi strutturati e trasversali, la collaborazione con le Regioni sono stati i temi discussi nel corso della mattinata insieme a tanti rappresentanti delle Associazioni e delle Istituzioni.
Sul tema delle Regioni sono intervenuti i rappresentanti dei Centri di Coordinamento Regionali Malattie Rare: Simone Baldovino, CMID – Centro di Coordinamento Rete Interregionale per le Malattie Rare del Piemonte e della Valle d’Aosta, Giuseppe Limongelli, Centro di Coordinamento Malattie Rare Campania, Cecilia Berni, Referente Regionale Toscana Malattie Rare, Silvia di Michele, Referente Regionale Abruzzo Malattie Rare.
Tra i relatori anche Carlo Maria Petrini, Direttore Unità di Bioetica dell’Istituto Superiore di Sanità e Presidente del Centro di Coordinamento Nazionale dei Comitati Etici, Raffaella Cungi, Presidente di AIdel22; Francesco Dentali, Presidente di FADOI; Sylvia Sestini, Presidente dell’Associazione Italiana Malati Alcaptonuria; e i portavoce dei tavoli di lavoro: Barbara D’Alessio, President & CEO dell’Italian League for Research on Huntington’s Disease (LIRH Foundation), Marcello Bettuzzi, consigliere di UNIAMO, Eva Pesaro, Vicepresidente di UNIAMO, Simona Bellagambi Delegato Estero di UNIAMO, Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO.
L’evento finale ha visto la partecipazione di due personalità politiche che hanno seguito molto da vicino le tematiche relative alle malattie rare nella scorsa legislatura. l’Onorevole Fabiola Bologna ha sottolineato come il percorso della legge sia stato costellato di qualche difficoltà, superate anche grazie alla collaborazione della Federazione, ma anche da una unanimità di intenti trasversale a tutto l’arco parlamentare.
Anche la Senatrice Annamaria Parente ha voluto elogiare l’attività della Federazione e sottolinearne la professionalità nel rapporto con le Istituzioni e le Associazioni. La Senatrice è stata la prima a cogliere l’importanza della Risoluzione ONU e a impegnarsi per la sua realizzazione, con una conferenza stampa dedicata all’indomani dell’approvazione.
Durante la presentazione dei risultati dei tavoli di lavoro sono state lanciate alcune proposte, che saranno riportate nelle Effemeridi di UNIAMO di prossima pubblicazione, come sintesi del percorso fatto.
