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#ACTRARE2024: il nostro appello alle forze politiche per le Elezioni europee

Insieme a EURORDIS – Rare Diseases Europe, alle altre 54 Alleanze Nazionali e alle oltre 1000 associazioni affiliate chiediamo ai candidati al Parlamento europeo e alla futura Commissione europea che le malattie rare restino una priorità nell’agenda della politica sanitaria comunitaria dei prossimi 5 anni. 30 milioni di persone che vivono con una malattia rara in Europa, 2 milioni soltanto in Italia, vogliono un mondo in cui possano avere una vita più lunga e migliore e raggiungere il loro pieno potenziale in una società che non lasci indietro nessuno.

Ancora oggi in Europa l‘attesa media per una diagnosi accurata di una malattia rara rimane di oltre 4 anni. Solo il 6% delle malattie rare ha trattamenti approvati, mentre il 69% dei pazienti riceve solo cure sintomatiche. Il 22% dei malati rari non ha potuto ricevere le cure di cui aveva bisogno perché non erano disponibili nel luogo di residenza.  Il 52% delle persone con malattia rara afferma che la propria condizione ha un grave impatto sulla vita quotidiana. Per migliorare la qualità di vita dei cittadini europei con malattia rara, le strategie efficaci devono essere transfrontaliere e a livello europeo. Resta ancora molto da fare per soddisfare i bisogni delle persone con malattia rara e delle loro famiglie e garantire un accesso equo alla diagnosi, al trattamento, all’assistenza sanitaria e al sostegno sociale, promuovendo al tempo stesso la piena inclusione dei malati rari nella società.

È in tale contesto che lanciamo, in vista delle Elezioni Europee che in Italia si svolgeranno l’8 e il 9 giugno 2024, il Manifesto #ActRare2024. All’interno del documento ci sono otto raccomandazioni che riteniamo fondamentali per costruire un’Unione sanitaria europea inclusiva e una società più equa e attenta ai bisogni dei più fragili. Ci appelliamo a tutte le forze politiche affinché inseriscano nei loro programmi elettorali un impegno dedicato specificatamente alle malattie rare.

Le nostre priorità

Nessun quadro o strategia globale attualmente affronta le sfide della comunità delle malattie rare e le politiche del passato non tengono più il passo con le esigenze delle persone che vivono con una malattia rara. Basandosi su un solido consenso politico, chiediamo all’Unione Europea di creare un Piano d’Azione Europeo per le Malattie Rare globale e basato su obiettivi per affrontare gli attuali bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con una malattia rara e per rompere i silos di diversi atti legislativi in ​​materia di dati, ricerca, cura, assistenza sanitaria, protezione sociale e benessere, nonché iniziative nazionali e comunitarie.

A causa della complessità e della rarità di queste malattie, la ricerca di diagnosi accurate spesso diventa una “odissea diagnostica”, causando notevoli difficoltà mentali, finanziarie e sociali. Le differenze nelle capacità nazionali e negli approcci alla diagnosi creano disuguaglianze in tutta Europa. Esortiamo l’Unione Europea a coordinare un approccio unificato, promuovendo la collaborazione tra operatori sanitari specializzati, condividendo le migliori pratiche tra gli Stati membri per garantire diagnosi di malattie rare più tempestive, più rapide e più accurate in tutta Europa. Inoltre, approcci a livello europeo allo screening neonatale e il sostegno alla migliore ricerca e alle tecnologie diagnostiche avanzate sono fondamentali per offrire a tutti i bambini pari opportunità in tutta Europa.

Le malattie rare pongono sfide uniche non solo a causa della loro bassa prevalenza, ma anche a causa della scarsità e della dispersione degli esperti sanitari. Ciò ha creato una “lotteria geografica” che limita l’accesso di molti pazienti alle cure ottimali. Per affrontare queste disuguaglianze all’interno e tra i paesi, chiediamo all’UE di garantire un accesso tempestivo ed equo all’assistenza sanitaria altamente specializzata per le persone affette da patologie rare o complesse. Ciò può essere raggiunto attraverso l’integrazione delle reti di riferimento europee (ERN) nei sistemi sanitari sia transfrontalieri che nazionali. Esortiamo inoltre l’UE a definire e attuare soluzioni specifiche e a fornire sostegno per una migliore cooperazione e un’assistenza sanitaria specializzata, in particolare per le malattie ultra rare che colpiscono meno di 500 persone nell’UE.

Attualmente, solo il 6% delle malattie rare ha trattamenti approvati, mentre il 69% dei pazienti affetti da malattie rare riceve solo cure sintomatiche. Nonostante il successo del regolamento OMP, l’accesso ai trattamenti approvati rimane difficile. Nella creazione di un percorso europeo dallo sviluppo all’accesso, esortiamo l’UE a impegnarsi sistematicamente con i pazienti e i loro rappresentanti in tutte le fasi dei processi di ricerca e sviluppo e di regolamentazione. L’UE dovrebbe istituire un quadro solido, concentrandosi sui bisogni insoddisfatti dei pazienti, promuovendo l’innovazione e l’accesso a trattamenti trasformativi e convenienti, anche attraverso l’accesso precoce, l’uso compassionevole, i dialoghi tempestivi e una maggiore cooperazione in materia di prezzi e rimborsi, sostenuta da metodi di acquisto europei unificati.

Le persone affette da malattie rare devono affrontare sfide uniche, tra cui ottenere adeguate valutazioni della disabilità e affrontare un rischio più elevato di problemi di salute mentale. Per affrontare questi problemi, l’Unione Europea dovrebbe riconoscere le esigenze di assistenza permanente delle persone che vivono con una malattia rara e delle loro famiglie e assistere gli Stati membri nello sviluppo di percorsi assistenziali completi, che comprendano fornitori di servizi sanitari e sociali ben formati. Inoltre, l’UE dovrebbe sostenere gli Stati membri nella condivisione di buone pratiche per migliorare i quadri nazionali di valutazione della disabilità, per garantire che non vi siano lacune nell’integrazione delle malattie complesse che causano disabilità e per riconoscere la comunità delle malattie rare come una popolazione vulnerabile con specifiche condizioni di salute mentale. Esigenze nelle sue politiche in materia.

La ricerca migliora la nostra comprensione delle malattie rare, portando a diagnosi più rapide, trattamenti innovativi e una migliore assistenza sanitaria. Persistono sfide come finanziamenti inadeguati, popolazioni di pazienti limitate per gli studi e registri di pazienti non coordinati, con conseguenti ritardi nella diagnosi e nello sviluppo del trattamento. L’UE dovrebbe continuare a promuovere la collaborazione transfrontaliera a lungo termine nella ricerca sulle malattie rare, concentrandosi sulla scienza normativa adattata alle malattie rare, sfruttando la tecnologia e le terapie avanzate. Nello specifico, esortiamo l’UE a rafforzare la capacità di ricerca delle ERN, a sostenere i partenariati intersettoriali nella ricerca sulle malattie rare nell’ambito di Orizzonte Europa, a garantire la continuità del Programma congiunto europeo per le malattie rare e a facilitare il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca.

La condivisione dei dati sanitari è vitale per far avanzare la ricerca sulle malattie rare, data la dispersione di conoscenze, competenze e popolazioni di pazienti. Il regolamento sullo spazio europeo dei dati sanitari rappresenta un’opportunità per sfruttare il potenziale dei dati sanitari in Europa a beneficio dei pazienti affetti da malattie rare. L’UE deve bilanciare la sicurezza dei dati con la possibilità di consentire l’accesso ai dati per nuove terapie. Esortiamo l’UE a sostenere l’armonizzazione e l’ottimizzazione delle cartelle cliniche elettroniche per uno scambio transfrontaliero sicuro di dati, oltre a stabilire un quadro di governance affidabile che coinvolga le ERN per l’utilizzo etico dei dati. La collaborazione con i rappresentanti dei pazienti è fondamentale per comprendere le aspettative dei pazienti nella ricerca e nella condivisione dei dati durante lo sviluppo e la valutazione delle politiche.

Lo sviluppo di trattamenti e terapie, insieme alla fornitura di cure ad alta intensità di risorse, comporta un’ampia gamma di impegni, comprese le risorse organizzative, finanziarie, naturali, energetiche e persino biologiche. L’UE deve adottare un approccio più integrato e resiliente che bilanci e ottimizzi la salute e il benessere degli individui, degli animali e dell’ambiente attraverso l’intero ciclo di ricerca, sviluppo e accesso ai trattamenti e alle cure. Esortiamo l’Unione Europea a facilitare lo sviluppo di strumenti digitali, telemedicina e assistenza sanitaria mobile per migliorare l’accessibilità e la comodità per i partecipanti alla sperimentazione clinica. È essenziale implementare i principi 3R nei test medici regolatori, garantendo un uso ridotto e ripensato degli animali mantenendo la validità scientifica.

"È tempo che l’UE e i suoi Stati Membri si assumano le proprie responsabilità, per garantire che nel prossimo decennio vivremo in un mondo in cui nessuno sarà lasciato indietro. Lasciamo che questo sia il momento in cui decidiamo di affrontare l’inaccettabile, per invertire la tendenza per la comunità delle persone con malattia rara. Il momento di agire è ora".
Yann Le Cam
Chief Executive Officer of EURORDIS

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Se sei un candidato, diventa il megafono della comunità rara!

Come candidato al Parlamento Europeo, hai l’opportunità unica di portare avanti le istanze delle persone con malattia rara e delle loro famiglie. Rispondendo al nostro appello, puoi svolgere un ruolo fondamentale nel plasmare un futuro più inclusivo e incentrato sulla salute per l’UE. Ti invitiamo a mostrare il tuo sostegno ai 30 milioni di europei che vivono con malattie rare.