UNIAMO intende sviluppare un’attività di ricerca sugli aspetti economici, organizzativi e sociali che impattano sulle persone con malattia rara.

Le attività di ricerca saranno condotte da C.R.E.A. Sanità e comprenderanno:

• analisi desk (anche mediante ricerche bibliografiche e revisioni sistematiche della letteratura)
• lo sviluppo di banche dati
• lo sviluppo di modelli di valutazione quantitativi
• la predisposizione e somministrazione di survey
• la promozione di consensi mediante consultazioni effettuate con il metodo Delphi

I risultati della ricerca saranno oggetto di una pubblicazione dedicata e una sintesi confluirà nel Rapporto MonitoRare.

TEMI DI PRIORITARIO INTERESSE: 

1. analisi dei consumi e della spesa per farmaci destinati alle malattie rare

2. analisi dei tempi di accesso dei farmaci e dei device

3. benchmarking regionale, quantitativo e qualitativo, ovvero relativo alle differenze di regolamentazione e accesso alle terapie da parte dei pazienti

4. revisioni della letteratura sugli aspetti economici che riguardano le malattie rare e i farmaci orfani (valutazioni di costo efficacia, innovatività, costi evitati, etc.)

5. sviluppo di modelli di costo-efficacia e budget impact dello screening neonatale