Il Convegno annuale della Fondazione LIRH onlus sarà dedicato a: La ricerca sulle malattie rare e le prospettive di cura per la malattia di Huntington. Verrà presentato inoltre il Premio LIRH per la ricerca sulla malattia di Huntington – I Edizione. Roma, Sabato 2 Dicembre, 2017 ore 09.30-16.00. Sala Loyola – Roma Eventi, Piazza della Pilotta 4 (Fontana di Trevi)
La Fondazione LIRH onlus promuove ogni anno una giornata dedicata alla comunità delle famiglie colpite dalla malattia di Huntington, grave malattia rara, genetica, neurodegenerativa, ereditaria, di cui si conosce la causa genetica, che incide in maniera progressivamente invalidante sulle capacità di controllo del pensiero, del movimento e delle emozioni. L’obiettivo è quello di fornire il diritto di accesso ad informazioni corrette sugli sviluppi della ricerca scientifica a tutti coloro che soffrono di questa patologia rara. In Italia stimiamo circa 6500 persone ammalate e 35000 a rischio di ereditare il gene difettoso.
Sabato prossimo, 2 dicembre, si ritroveranno a Roma gli attori principali del percorso della ricerca per le malattie rare: AIFA, Istituto Superiore di Sanità, Uniamo, Osservatorio Malattie Rare e i protagonisti della ricerca per la malattia di Huntington: l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, la Fondazione americana CHDI, l’European Huntington Disease Network (EHDN), l’European Huntington Association (EHA), le aziende farmaceutiche attualmente più coinvolte nello sviluppo di nuovi farmaci: Teva (Israele), Roche (Svizzera) e Wave Lifescience (USA), l’Associazione Farmaceutici Industria (AFI) e, naturalmente, tante famiglie e pazienti, i veri protagonisti, provenienti da ogni parte d’Italia.
Quale è il ruolo dell’Autorità Regolatoria per le malattie rare? Cosa aspettarsi dalle sperimentazioni terapeutiche in corso? Cosa sta emergendo dalla sperimentazione di silenziamento con ASO di cui tanto si discute? Come evolverà la terapia con ASO e quando coinvolgerà il nostro Paese?
Per la prima volta, durante il convegno, verrà assegnato il ‘Premio LIRH per la ricerca sulla malattia di Huntington’. L’iniziativa nasce per valorizzare la ricerca italiana pubblicata o in corso di pubblicazione su riviste scientifiche indicizzate, con la migliore potenzialità di applicazione clinica.
In allegato il programma
