La Commissione Europea ha dato il via libera alla terapia genica della Beta Talassemia Trasfusione Dipendente (TDT), una patologia ereditaria del sangue causata da una mutazione nel gene della beta-globina, che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi con conseguente anemia grave.

Il farmaco che sarà messo in commercio, registrato con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech company americana Bluebird Bio ed è stato pensato come alternativa a trasfusioni e altri farmaci per bambini fino a 12 anni d’età.

Zynteglo è stato rivisto nell’ambito dei programmi PRIME (European Medicines Agency’s (EMA) Priority Medicines (PRIME)) e Adaptive Pathways, i quali hanno permesso una sua valutazione in tempi brevi. Il procedimento è stato, poi, completato dall’Agenzia Europea per i medicinali (EMA).

Un’ottima notizia, quindi, per i pazienti affetti da TDT che, grazie a questo nuovo farmaco, possono sperare in una vita in cui è possibile un’alternativa alle trasfusioni croniche.

È possibile consultare l’approfondimento sul sito dell’EMA: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo

Per il comunicato stampa di Bluebird Bio: https://bit.ly/2WJizOj